儿童恶性实体瘤起病隐匿，发病年龄小、病 因不明、进展快以及预后差是其主要特点。近年 来，由于化疗、放疗、手术治疗等治疗方式的应用， 部分恶性实体瘤（如淋巴瘤）的临床缓解率有了 较大提高。同时，恶性程度较高的NB、PNET 等 仍预后较差，尤其是晚期以及进展期病例预后更 差^[11]。目前对于晚期恶性实体瘤达成的共识是： （1）手术、化疗以及放疗多学科治疗；（2）APBSC 治疗可改善预后^[12]。但干细胞采集、预处理方案 的确定是决定APBSCT 能否顺利回输以及能否骨 髓重建的关键因素^[13] 。本研究除RB 病例外选择 CEM 方案进行预处理治疗，除1 例进展期NB 于 +3 d 死亡外，余病例均获得骨髓重建，平均骨髓 重建时间16.8±7.5 d（11~37 d）。NB 患儿中位 骨髓重建时间 14 d，PNET 13.5 d，RMS 12 d，HP 26 d，肾母细胞瘤14 d，恶性神经鞘瘤11 d。同时 经预处理后白细胞计数最低达到0~0.03×109/L。 CEM 方案作为预处理方案应用于APBSCT 的治疗 即可达到使骨髓空置，同时给予粒细胞集落刺激 因子后均可获得骨髓重建，说明CEM 方案作为预 处理方案安全有效。另外，回输的CD34+ 数量与 骨髓重建时间呈负相关。采集的CD34 计数高将有 助于干细胞回输后的骨髓重建，说明CD34 计数是 决定骨髓重建的关键因素，与文献报道一致^[14]。 因此，干细胞动员、采集对于是否可以顺利完成 APBSCT 治疗具有重要的临床意义。本研究中38 例患儿采集CD34 计数为（3.4±3.0）×106/kg， MNC 计数（5.8±2.4）×108/kg，因此，预行预处 理方案化疗结合APBSCT 治疗儿童晚期恶性实体 瘤，CD34 计数≥ 3.0×106/kg 有利于骨髓造血重建。

本研究应用预处理方案化疗结合APBSCT 治 疗进行疗效分析、随访， 病种涉及NB、HP、 PNET、RMS、RB 以及MSN 等。通过临床分析， 晚期NB 尤其进展期NB 以及PNET 经移植后病死 率仍较高，2 例PNET 结局均为复发后死亡，24 例 NB 也仅6 例存活。虽然本组病例中NB 移植后病 死率仍较高，但中位生存时间可达到30.8 个月， 说明对于晚期NB 尤其是进展期NB 预处理方案化 疗结合APBSCT 在延长生存期、改善生活质量具 有一定应用价值。本研究NB 经预处理方案化疗结 合APBSCT 治疗5 年生存率仅为12.4% 左右，与 国外文献报道有一定差距，可能与收集病例尚少， 且有7 例为进展期病例行移植治疗有关。国外研 究者报道，APBSCT 主要应用于缓解期NB 病例^[15]， 但本研究1 年及3 年生存率分析显示预处理化疗 结合APBSCT 治疗可提高进展期NB 的临床缓解率。

本组病例中1 例IV 期进展期HP 患儿行预处 理方案化疗结合APBSCT 取得了一定的疗效，移 植后原发病灶及转移灶明显好转，移植后生存期 达到9 个月。虽然本病例不符合预处理方案化疗 结合APBSCT 治疗的指征且未能最终改变预后， 但却在一定程度上缓解了病情。因此，APBSCT 对于晚期HP 的治疗具有一定的借鉴。对于经手 术、化疗后达到CR 或PR 的患儿行预处理方案 化疗结合APBSCT 可能是提高临床疗效及预后的 有效的方法之一。另外，本研究中3 例晚期RMS 患儿进行APBSCT，2 例达到长期无瘤存活，1 例 复发、转移后移植后生存期达到15 个月；5 例 RB 行APBSCT 后均达到缓解；1 例反复复发难 治性Wilm's 瘤经移植后无瘤存活近6 年。文献报 道伴有远处组织器官转移且复发说明预处理方案 化疗结合APBSCT 对于晚期难治性头颈部RMS、 RB 以及Wilm's 瘤均具有积极的临床意义^{[16, 17, 18]}。 另外，对于晚期MSN 患儿行预处理方案化疗结合 APBSCT 治疗国内外报道较少，本组病例中1 例进 展期患儿行APBSCT 治疗后移植后生存期仅为4 个月。研究表明，进展期恶性髓细胞瘤预后极差， 预处理方案化疗结合APBSCT 疗效不显著。恶性 髓细胞瘤来源神经组织，原发部位常以后腹膜首 发，早期即可发生骨髓转移、肺转移，预后较差。 该病对化疗敏感，但一旦伴有远处组织器官转移 病死率较高。

综合本研究病例的临床资料发现，虽然经 APBSCT 后晚期恶性实体瘤预后仍较差（随访中位 时间57 个月总生存率为34%），但1 年生存率可 达到66%，2 年生存率40%。因此，预处理方案化 疗结合APBSCT 仍具有应用价值。虽国外文献报 道缓解期患儿为移植适应症，但本研究表明，进 展期患儿行移植治疗在延长生存期以及提高生活 质量方面也具有积极意义，为进展期儿童恶性实 体瘤的治疗提供了一定的临床思路。