目的 研究儿童急性巨核细胞白血病（acute megakaryocytic leukemia，AMKL）的临床特点及急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）03方案的疗效及预后。方法 收集2011年5月至2019年12月确诊为AMKL的47例患儿的临床资料，分析其疗效及预后因素。采用Kaplan-Meier法及log-rank检验进行生存分析。结果 47例AMKL患儿中，22例非唐氏综合征AMKL患儿使用AML03方案治疗，中位随访时间为11.4个月。非唐氏综合征AMKL患儿诱导Ⅱ后骨髓细胞学缓解率为85%，微小残留病（minimal resident disease，MRD）阴性率为79%；2年总生存（overall survival，OS）率及无事件生存（event-free survival，EFS）率分别为50%± 13%和40%±12%。单因素分析提示：免疫表型标志物CD56阳性组2年EFS率、OS率均低于CD56阴性组（P < 0.05）；诱导Ⅱ后骨髓细胞学未缓解组2年EFS率及OS率均低于缓解组（P < 0.05）；诱导Ⅱ后MRD阳性组2年EFS率低于MRD阴性组（P < 0.05）；移植与非移植患儿2年OS率与EFS率比较差异无统计学意义（P > 0.05）。结论 儿童AMKL缓解率低，预后较差。免疫表型标志物CD56阳性、早期治疗反应中的骨髓细胞学及MRD结果是影响预后的重要因素。异基因造血干细胞移植对AMKL预后无显著影响。